Studija slučaja; kako je izliječena rijetka nasljedna bolest
Jonathan Pitre, jedan od oboljelih od EP U radu objavljenom u magazinu Nature 8. novembra 2017. godine, pod nazivom „ Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells “ (cijeli rad možete pročitati u pdf formatu ovdje ) objavljena je studija slučaja 7-godišnjeg dječaka koji boluje od teške bolesti kože, uzrokovane mutacijom, a koji je pokazao dobar stepen oporavka nakon terapije genetički izmijenjenim matičnim stanicama. Dječak ima poseban tip epidermolysis bullosa (EP), za koju je karakteristično koža stvara mjehure i otpada na najmanji dodir. Na mjestu ljuštenja nastaju rane. Obične radnje i normalan život praktično su nezamislivi osobama sa EP jer je do sada jedina terapija bila suportivna-stalno mijenjanje zavoja na mjestima oštećenja. Godišnje, porodica dječaka je izdvajala oko $100 000 za zavoje. Djecu sa ovim porremećajem nazivaju i "djeca leptiri" jer im koža otpada na najmanji dodir, kao ljuspice sa krila leptira. Procjenjuje ...