Quantum of Science

Po 101. put: CRISPR-Cas9 tehnologija editovanja gena je vanredno korisna, efikasna tehnika promjene genetičke sekvence i potencijalna "it" tehnologija genskih terapija, ali njome još ne vladamo najbolje. To, opet ponavljam, znači da koristeći ovu kombinaciju sekvence i enzima koji siječe DNK, možemo napraviti nepredividljive promjene. Jednostavno, enzim se otme sa uzda i pravi "off-target" isijecanja - mimo mete. Zato, dok jedni naučnici traže mogućnosti primjene ove tehnologije, drugi istražuju kako staviti enzim pod kontrolu, kako ga "zauzdati tj. inhibirati". Već sam pisala o takvim pokušajima.  Ovo je još jedan takav pokušaj: Amit Choudhary sa Broad Institute pri MIT i Harvard u Cambridgeu, Massachusetts i njegove kolege razvili su molekularne "skrinove" koji su im omogućili da pregledaju više od 10.000 spojeva u potrazi za onima koji inhibiraju djelovanje enzima Cas9. Taj skrining, praćen, hemijskom modifikacijom obećavaj...

Vijesti: nauka i tehnologija - genske terapije U prošloj godini različite grupe naučnika su dva puta na različite načine uspjeli ispraviti mutaciju koja je izazivala gluhoću kod miševa. Početkom godine, učinili su to na miševima za Usherovim sindromom,  umećući nemutiranu verziju gena za harmonin pomoću virusnog vektora, a krajem godine su iskoristili CRISPR-Cas9 editiranja gena i djelujući na jedan drugi gen.  Naučnici sa Broad Institute pri MIT i naučnici sa Harvarda su u radu, objavljenom u Nature  polovinom decembra prošle godine, pod naslovom " Treatment of autosomal dominant hearing loss by  in vivo   delivery of genome editing agents " pokazali kako su izliječili jednu od mutacija koja izaziva gluhoću.  Također, u ovom radu je korištena novija verzija načina dostavljanja CRISPR sistema u žive životinjske stanice.  U ovom radu je ispravljena mutirana verzija gena zvanog  TMC1 , koji spada u transmembranske proteine i nije mu...

Model CRISPR-Cas9, izvor:  https://www.3dmoleculardesigns.com/Custom-3D-Print-Molecular-Models/CRISPR-Cas9.htm Vijesti: nauka i tehnologija - genske terapije  CRISPR -Cas9  editiranja gena je tehnologija pomoću koje ćemo moći dosta toga učiniti. Sekvence RNK i enzim koji siječe DNK na tačno određenim mjestima bi mogli poslužiti da isijecamo mutirane gene koji su uzrok kongenitalnih bolesti. Međuti, kako je Cas9 enzim, a enzimi su proteini, teoretski bi imuni sistem mogao reagovati na ovaj antigen.  U radu, objavljenom 5. januara na preprint bazi bioRxiv, pod nazivom " Identification of Pre-Existing Adaptive Immunity to Cas9 Proteins in Humans ",  tim sa Univerziteta Stanford je pokazao kako bi imuni sistem osobe mogao sabotirati gensku terapiju baziranu na CRISPR-Cas9. Antitijela na Cas9 protein,  koji je u ovom slučaju antigen, bi se mogla vezati za Ca9 već u krvotoku i tako spriječiti enzim da obavi svoju funkciju. Također, T-limfociti mogu na...

CRISPR-Cas 9 sistem uređivanja (editovanja) DNK sigurnim koracima postaje dominantna tehnologija u sferi bioinženjeringa i biomedicine te jedno od otkrića koja najviše obećavaju. Čak je glumac Ashton Kutcher nedavno izjavio kako ćemo u budućnosti gledati u CRISPR kao jedno od najvećih dostignuća.  Donedavno je ova tehnologija korištena praktično isključivo kao način izrezivanja određene sekvence DNK ili čak jednog jedinog "slova". To se dešava pomoću sekvenci RNK koje "vode" enzim Cas9 do mjesta na DNK gdje enzim treba djelovati. Inače, Cas9 prirodno djeluje tako da izrezuje označenu sekvencu. Međutim, u radu " I n Vivo  Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated  Trans -epigenetic Modulation " objavljenom u u decembru 2017. u časopisu Cell , objašnjeno je kako je ovaj sistem enzima i kratkih sekvenci RNK korišten za moduliranje aktivnosti gena. U praksi - naučnici su uspjeli pomoću CRISPR "uključiti" gen koji je bio utišan.  ...

CRISPR,Molecuul /SPL Već neko vrijeme pišem i spominjem tu CRISPR/Cas 9 tehniku editovanja gena, a bojim se da nisam dovoljno pojasnila ni šta je CRISPR ni šta je editovanje. Pošto mislim da ćemo još slušati o ovome i da će se ovi termini sve češće provlačiti, što kod mene, što u mainstream medijima, mislim da ću morati biti preciznija. Oprostite na prebrzom uvođenju termina u prijašnjim postovima, možda vas sam akronim odvrati od čitanja. Termin "editovanje gena" (editiranje gena, uređivanje gena) preuzela sa direktno iz literature koju pratim - " gene editing ". To je zapravo ono što se obično naziva "genetičko modificiranje", ali je "editovanje" nešto širi termin. "Genetičko modificiranje" je termin koji je, nažalost, stigmatiziran u anti-GMO kampanjama i laici ga obično vezuju za manipulaciju genima koja uključuje unošenje strane DNK u genom neke biološke vrste. Ta priča o "frankenfood" je do te mjere devalvi...

Već neko vrijeme slušamo o obećanju „terapije gena“ koja bi pomogla u liječenju nasljednih bolesti odnosno, omogućila jedan vid „popravka“ gena kod kojih je genetička informacija oštećena. Naime, ako zamislimo da je gen niz slova koja predstavljaju informaciju za sintezu  gradivnih komponenti u organizmu-proteina i da postoje samo 4 slova: A,T,G,C, onda možemo neke nasljedne bolesti shvatiti i kao posljedicu „slovne greške“. Ovo je, naravno, prejednostavno pojašnjenje, ali ilustrira bit problema. Umjesto da uzimaju lijekove, pacijenti bi bili upućeni na nešto što bismo mogli nazvati „operacija gena“.To zapravo, predstavlja resetiranje kompletne genetičke informacije nekog organizma, poznate i pod terminom „genom“ na funkcionalno stanje. Trenutno se razvija nekoliko pristupa , odnosno, nekoliko metoda editivanja DNK koja sadrži grešku. Ipak, čini se  da jedna od ovih metoda postaje sve omiljenija među istraživačima. Craig Mello , dobitnik Nobelove nagrade za medici...