CRISPR tehnologija editovanja gena

Već neko vrijeme slušamo o obećanju „terapije gena“ koja bi pomogla u liječenju nasljednih bolesti odnosno, omogućila jedan vid „popravka“ gena kod kojih je genetička informacija oštećena.

Naime, ako zamislimo da je gen niz slova koja predstavljaju informaciju za sintezu  gradivnih komponenti u organizmu-proteina i da postoje samo 4 slova: A,T,G,C, onda možemo neke nasljedne bolesti shvatiti i kao posljedicu „slovne greške“. Ovo je, naravno, prejednostavno pojašnjenje, ali ilustrira bit problema.

Umjesto da uzimaju lijekove, pacijenti bi bili upućeni na nešto što bismo mogli nazvati „operacija gena“.To zapravo, predstavlja resetiranje kompletne genetičke informacije nekog organizma, poznate i pod terminom „genom“ na funkcionalno stanje. Trenutno se razvija nekoliko pristupa , odnosno, nekoliko metoda editivanja DNK koja sadrži grešku.

Ipak, čini se  da jedna od ovih metoda postaje sve omiljenija među istraživačima. Craig Mello, dobitnik Nobelove nagrade za medicinu i fiziologiju 2006. je čak izjavio da su ga osobine ove metode pozitivno zapanjile jer je izuzetno efikasna, fleksibilna i jednostavna za korištenje.

Nova metoda, nazvana CRISPR  CAS9 je jedna od najpreciznijih metoda editivanja DNK. Preciznost ove metode bismo mogli slikovito uporediti sa preciznošću nekog hipotetičkog lektora koji velikom brzinom može naći jednu jedinu slovnu grešku u zbirci od 23 enciklopedije.

Zapravo, CRISPR je sistem koji prirodno koriste bakterije kako bi iz svoje genetičke informacije izbacile nešto što im je ubacio neki virus. Na neki način, to je vrsta imunološkog odgovora bakterija na viruse koji napadaju bakterije.

Znanstvenici, jednom kada su upoznali i shvatili mehanizam rada CRISPR popravki, našli su i način kako bi se on mogao praktično primijeniti u biomedicini.

Mehanizam:

1.dizajniranje molekule RNK – vodiča, koja odgovara određenoj sekvenci u ljudskom genomu.

2.dodavanje enzima CAS9 RNK vodiču. Enzim prepoznaje oštećeno mjesto i djeluje kao neka vrsta genetičkih makaza.

3.enzim isijeca sekvencu na kojoj se nalazi greška, odnosno, vrši posao „lektora“

4.isječeni dio se zamjenuje normalnim ili se briše

5.zahvaljujući prirodnim mehanizmima sinteze DNK, popravljeno mjesto se amplificira i popravak se prenosi na sve stanice koje budu nastale diobom stanice na kojoj je popravak izvršen.

Ova metoda predstavlja trijumf fundamentalnih znanosti i već sada nalazi primjenu u biotehnologiji  i razvoju novih tipova usjeva, jer omogućava preciznije i znatno brže editivanje, ali i u biomedicini.

Trenutno se rade početne studije koje bi pokazale da li je ova metoda uspješna u terapiji gena za neke tipove nasljednih oboljenja.