Quantum of Science

Vijesti: nauka i tehnologija - genske terapije U prošloj godini različite grupe naučnika su dva puta na različite načine uspjeli ispraviti mutaciju koja je izazivala gluhoću kod miševa. Početkom godine, učinili su to na miševima za Usherovim sindromom,  umećući nemutiranu verziju gena za harmonin pomoću virusnog vektora, a krajem godine su iskoristili CRISPR-Cas9 editiranja gena i djelujući na jedan drugi gen.  Naučnici sa Broad Institute pri MIT i naučnici sa Harvarda su u radu, objavljenom u Nature  polovinom decembra prošle godine, pod naslovom " Treatment of autosomal dominant hearing loss by  in vivo   delivery of genome editing agents " pokazali kako su izliječili jednu od mutacija koja izaziva gluhoću.  Također, u ovom radu je korištena novija verzija načina dostavljanja CRISPR sistema u žive životinjske stanice.  U ovom radu je ispravljena mutirana verzija gena zvanog  TMC1 , koji spada u transmembranske proteine i nije mu...

Model CRISPR-Cas9, izvor:  https://www.3dmoleculardesigns.com/Custom-3D-Print-Molecular-Models/CRISPR-Cas9.htm Vijesti: nauka i tehnologija - genske terapije  CRISPR -Cas9  editiranja gena je tehnologija pomoću koje ćemo moći dosta toga učiniti. Sekvence RNK i enzim koji siječe DNK na tačno određenim mjestima bi mogli poslužiti da isijecamo mutirane gene koji su uzrok kongenitalnih bolesti. Međuti, kako je Cas9 enzim, a enzimi su proteini, teoretski bi imuni sistem mogao reagovati na ovaj antigen.  U radu, objavljenom 5. januara na preprint bazi bioRxiv, pod nazivom " Identification of Pre-Existing Adaptive Immunity to Cas9 Proteins in Humans ",  tim sa Univerziteta Stanford je pokazao kako bi imuni sistem osobe mogao sabotirati gensku terapiju baziranu na CRISPR-Cas9. Antitijela na Cas9 protein,  koji je u ovom slučaju antigen, bi se mogla vezati za Ca9 već u krvotoku i tako spriječiti enzim da obavi svoju funkciju. Također, T-limfociti mogu na...