Testovi genske terapije za distrofiju
Već neko vrijeme se tehnologija CRISPR pokušava iskoristiti za gensku terapiju osoba koje imaju mutaciju za Duchenneovu distrofiju. Uzrok ove nasljedne X-vezane bolesti je mutacija na genu za protein distrofin ( Dmd gen), koji povezuju mišićna vlakna u mišićnim stanicama sa ekstracelularnim matriksom. Tj. distrofin učvršćuje mišićna vlakna. Nedostatak distrofina mijenja ravnotežu kalcijuma u mišićima te signalne puteve. Nakon eksperimenata genske terapije na miševima, tim sa University of Texas Southwestern Medical Center u Dallasu je odlučio gensku terapiju testirati na većim životinjama. U radu objavljenom u časopisu Science pod naslovom " Gene editing restores dystrophin expression in a canine model of Duchenne muscular dystrophy " rađena je terapija CRISPR-om na psima. Nakon isporuke genske terapije u skeletne mišiće, nivoi distrofina su obnovljeni u širokom dijapazonu - od svega 3% pa do čak 90%, što je ovisilo o tipu mišića. U srčanom mišiću procenat obnove...