Quantum of Science

CRISPR-Cas 9 sistem uređivanja (editovanja) DNK sigurnim koracima postaje dominantna tehnologija u sferi bioinženjeringa i biomedicine te jedno od otkrića koja najviše obećavaju. Čak je glumac Ashton Kutcher nedavno izjavio kako ćemo u budućnosti gledati u CRISPR kao jedno od najvećih dostignuća.  Donedavno je ova tehnologija korištena praktično isključivo kao način izrezivanja određene sekvence DNK ili čak jednog jedinog "slova". To se dešava pomoću sekvenci RNK koje "vode" enzim Cas9 do mjesta na DNK gdje enzim treba djelovati. Inače, Cas9 prirodno djeluje tako da izrezuje označenu sekvencu. Međutim, u radu " I n Vivo  Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated  Trans -epigenetic Modulation " objavljenom u u decembru 2017. u časopisu Cell , objašnjeno je kako je ovaj sistem enzima i kratkih sekvenci RNK korišten za moduliranje aktivnosti gena. U praksi - naučnici su uspjeli pomoću CRISPR "uključiti" gen koji je bio utišan.  ...

Kineska grupa naučnika je 23. 9. 2017. u časopisu Protein&Cell objavila rezultate nastavka svog istraživanja ispravljanja mutiranih gena koji uzrokuju kongenitalne bolesti. Rad je objavljen pod naslovom " Correction of β-thalassemia mutant by base editor in human embryos" Grupa sa Univerziteta Sun Yat-sen koju predvodi Junjiu Huang proučava mogućnosti korištenja CRISPR/Cas9 metode da edituju gen HBB. Naime, mutacije na ovom genu uzrok su beta talasemija. Gen HBB kodira humani protein beta-globin i nalazi na hromosomu br. 11. Beta-globin je jedan od lanaca proteina koji grade molekulu adultnog hemoglobina A (2 lanca alfa-globina i 2 lanca beta globina). Mutacije na ovom genu uzrokuju β-talasemiju, nasljednu bolest krvi, koju karekterišu nepravilan i nefukcionalan oblik eritrocita te simptomi poput anemije, oticanje slezene, slabog razvoja. Oni koji imaju ovu nasljednu bolest osuđeni su na to da do kraja života primaju transfuzije. U aprilu 2015. ovaj tim je obja...