CRISPR "uključuje" gene

CRISPR-Cas 9 sistem uređivanja (editovanja) DNK sigurnim koracima postaje dominantna tehnologija u sferi bioinženjeringa i biomedicine te jedno od otkrića koja najviše obećavaju. Čak je glumac Ashton Kutcher nedavno izjavio kako ćemo u budućnosti gledati u CRISPR kao jedno od najvećih dostignuća. 

Donedavno je ova tehnologija korištena praktično isključivo kao način izrezivanja određene sekvence DNK ili čak jednog jedinog "slova". To se dešava pomoću sekvenci RNK koje "vode" enzim Cas9 do mjesta na DNK gdje enzim treba djelovati. Inače, Cas9 prirodno djeluje tako da izrezuje označenu sekvencu. Međutim, u radu "In Vivo Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated Trans-epigenetic Modulation" objavljenom u u decembru 2017. u časopisu Cell, objašnjeno je kako je ovaj sistem enzima i kratkih sekvenci RNK korišten za moduliranje aktivnosti gena. U praksi - naučnici su uspjeli pomoću CRISPR "uključiti" gen koji je bio utišan. 

Juan Carlos Izpisua Belmonte, naučnik sa Instituta Salk u La Jolli, kojeg sam na blogu već nekoliko puta spominjala, i njegove kolege uspjeli su nešto prilično neobično: modificirali su CRISPR tako da prepoznaje sekvencu DNK, ali je ne izrezuje. Već je bilo istraživanja koja su radila na modifikaciji CRISPR-Cas9, ali ovdje je po prvi put Cas9 enzim iskorišten tako da nosi "molekularni prekidač" za jedan gen, koji taj gen "uključuje". 

Naime, trebamo se podsjetiti toga da nisu svi geni u svim stanicama uključeni uvijek, te da postoje sistemi regulacije genske aktivnosti. Zamislite da je gen za insulin non-stop uključen?

Naučnici su ovaj modificirani sistem testirali na miševima modificiranim tako da imaju dijabetes, mišićnu distrofiju ili probleme sa bubrezima. U in vivo testovima, "prekidač" genske aktivnosti je uspješno "upalio" odgovarajuće gene, primjerice gen za insulin, i tako obrnuo negativne pojave koje nastaju usljed nedostatka proizvoda tog gena (neki protein). 

Naučnici iz tima sugeriraju da će ovo jednog dana biti mogućnost terapije određenih oboljenja.