Genska terapija zaustavlja krvarenje kod nekih oblika hemofilije
Hemofilija je termin koji označava nekoliko oblika nasljednih bolesti krvi u kojima krv ne može da se gruša te tako osoba pogođena ovim poremećajem može iskrvariti i zbog najmanjih rana. U zavisnosti od toga koji faktor koagulacije ne funkcioniše tj. nema ga, hemofilije se dijele na hemofiliju A, B i C. Hemofilija B nastaje usljed mutacije na genu za faktor koagulacije IX, koji se još zove i antihemofilični faktor IX ili Christmas faktor, nazvan tako 1952. prema dječaku Stephenu Christmasu kod kojeg je utvrđeno da hemofilija nastupa usljed nedostatka upravo ovog faktora, potrebnog za lanac biohemijskih reakcija stvaranja fibrina, koji zapravo čini krvni ugrušak i stvara krastu te time zaustavlja krvarenje. Dugo vremena su nade oboljelih od hemofilije bile usmjerene na biomedicinu i terapije genima, međutim, tek se 2017. dogodio i prvi uspjeh na polju liječenja hemofilije B genskom terapijom. U časopisu The New England Journal of Medicine je objavljen r...