Era DNK terapija počinje

Već sam dosta puta pisala o CRISPR/Cas 9 tehnologiji "prepravljanja" DNK. Čak i o potencijalnoj primjeni ove metode u praksi - u DNK terapiji mišićne distrofije. U razgovoru za upravo taj tekst, Chengzu Long, koji je radio na razvoju ove terapije, naglasio je kako bi bilo potrebno tretirati embrione sa "ispravljenom" DNK i da su bilo kakvi testovi na ljudima još uvijek budućnost.

Međutim, nedavno je u Londonu testirana eksperimentalna metoda liječenja leukemije tako što se DNK injekcijom unosi u organizam pacijeta. I, ni manje ni više, pacijent je bila jednogodišnja curica po imenu Layla, oboljela od leukemije. Layla je trenutno u remisiji zahvaljujući tehnologiji koja je omogućila da ljekari u njen organizam unesu modificirane imune stanice druge osobe. 

Layla, izvor: Sharon Lees/ Great Ormond Street Hospital

U suštini, injekcijom se u organizam pacijenta unosi DNK koja kodira određene enzime. Za spomenutu terapiju, naučnici uzimaju T-stanice zdravog donora i zatim na njih djeluju enzimom koji siječe DNK, a koji se naziva TALEN. Svrha ovog postupka je da se onesposobe geni u stanicama donora koji kodiraju proteine HLA. Drugim riječima, TALEN onesposobi T-stanice donora da napadnu stanice primatelja, jer pri ovoj alogenskoj transplantaciji nema savršenog podudaranja HLA parametara. Također, TALEN modificira neke druge gene kako bi ove stanice zaštitio od djelovanja citostatika koje pacijent prima. 

Zdravi T-limfocit čovjeka, source: NIH

Zatim se pacijent podrvrgava terapiji koja ima za cilj uništiti imunološki sistem pacijenta,a koji se zatim zamjenjuje modificiranim T-stanicama. 

Imunolog Waseem Qasim, koji je djevojčicu podrvrgao ovoj terapiji, naglašava kako ovo nije trajno rješenje. Naime, prisjetimo se da nove stanice krvi stalno nastaju u organizmu i stalno umiru (vijek eritrocita je oko 120 dana, a leukociti žive kraće, mada T-stanice mogu živjeti nekoliko sedmica). Dakle - stanice donora bivaju zamijenjene vlastitim stanicama. A to nije dobro - jer su upravo to one bolesne stanice.

Jedino trajnije rješenje ostaju banke koštane srži i stanice koje odgovoraju donoru, bez da se imunološki odgovor mora "isključiti". Qasim objašnjava kako je ova terapija neka vrsta "mosta", džoker-karte pacijenta kako bi ga medicinsko osoblje moglo držati u životu dok se ne pojavi  odgovarajući donor.

Ipak, premda ovo nije pobjeda nad leukemijom, nego život na kredit, trebamo shvatiti u čemu je vrijednost ove metode - lijek ( pa makar privremeni) je bila editovana DNK, koja je u organizam pacijenta unesena in vivo, injekcijom. Ova terapija je glasnik jedne nove ere u biomedicini i dolaska terapija koje se zasnivaju na metodama editovanja gena.