Rocheov lijek koji pomaže osobama sa autizmom

Proizvođač lijekova Roche dobio je prije nekoliko dana od Američke savezne administracije za hranu i lijekove (US FDA) pozitivnu ocjenu za lijek koji bi mogao smanjiti određene simptome kod osoba sa autizmom (autistični spektar). FDA je lijeku RG7314, koji će postati poznatiji kao Balovaptan, dodijelila oznaku Breakthrough Therapy  jer postoji dovoljno naučnih dokaza da je lijek djelotvoran. To također znači da je FDA omogućila povlašteni postupak za odobravanje ovog medikamenta, a u konačnici, to će značiti i ubrzanje razvoja lijeka i ubrzanje dobivanja konačne dozvole za lijek. 

Dakle, ni Roche ni FDA ne tvrde da je ovo lijek za autizam. U njihovim obavještenjima za javnost stoji kako Balovaptan pomaže u poboljšanju socijalne interakcija osoba kod kojih je dijagnosticiran autistični spektar. RG7314 je mali molekularni antagonist vazopresin V1A receptora, jednog od tri glavna vazopresinska receptora prisutna u mozgu. 

Lijek se nalazi u drugoj fazi kliničkih ispitivanja, a studije sprovedena kako na životinjama, tako i na ljudima pokazuju kako ova molekula djeluje na oblikovanje onih aspekata socijalnog ponašanja koji su problematični za ljude sa nekim oblikom ponašanja iz autističnog spektra. 

Odluka FDA je bazirana na zaključcima VANILLA studije (Vasopressin ANtagonist to Improve sociaL communication in Autism) koja predstavlja  fazu II kliničkih studija efikasnosti RG7314. Lijek bi tek mogao biti dozvoljen 2020. godine.

Autizam je skup simptoma vezanih za razvoj ličnosti, koji se mogu kretati od lakih do veoma ozbiljnih te se upravo zbog toga na autizam referiramo terminom "autistični spektar". Neki od oblika ponašanja osoba koje imaju simptome iz autističnog spektra su repetitivno ponašanje, restriktivno interesovanje za komunikaciju i slabije socijalne vještine. Jedna od glavnih poteškoća osoba sa ovim simptomima jeste interakcija sa drugim ljudima te "čitanje" i pokazivanje emocija. Mnogo simptoma spektra može signifikantno utjecati na svakodnevni život osoba sa autizmom.