Genska terapija vratila sluh miševima





Kada su naučnici ubacili funkcionalnu kopiju jednog gena u stanice miševa sa poremećajem čula sluha, životinje su ponovo mogle detektovati zvuk. Rad koji je donio ovakav zaključak objavljen je pod nazivom „Gene therapy restoresauditory and vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1c“ u časopisu Nature Biotechnology.

Usherov sindrom tip I je rijedak nasljedni poremećaj uzrokovan mutacijom na jednom od pet različitih gena koji su odgovorni za razvoj i funkcionalnost unutarnjeg uha. Mutacije ovih gena uzrokuju i probleme sa održavanjem ravnoteže, dok je sam Usherov sindrom tip I karakteriziran gluhoćom i sljepilom koji nastupaju već u djetinjstvu. Naime, isti geni koji kontroliraju funkciju unutarnjeg uha su povezani i sa razvojem mrežnjače te čulom ravnoteže. Ove mutacije se prenose autosomalno recesivno.

Naučnici sa Boston Children's Hospital u Massachusettsu su uspjeli miševima sa ovim sindromom dati sintetski virus koji je nosio zdravu i funkcionalnu verziju gena za protein koji se zove harmonin, a kojeg kodira gen USH1C. Ovaj protein ima važnu ulogu za razvoj i pravilnu funkciju stereocilija – malih nastavaka stanica u unutarnjem uhu koji prenose signale o zvuku i kretanju mozgu.

Lijevo: stereocilije zdravih miševa

sredina: stereocilije miševa pogođenih Usherovom sindromom (prorijeđene, nepravilnog oblika)

desno: sterocilije istih tih miševa nakon terapije.

Izvor: Gwenaelle Géléoc and Artur Indzkykulian


Miševi koji su primili ovu terapiju počeli su reagovati čak i na veoma tihe zvuke te su se dobro pokazali na testovima pomoću kojih je ispitivano stanje čula ravnoteže. 




Primjedbe

Popularni tekstovi

Kreacionizmi i inteligentni dizajn: infantilni pristup nauci kao "rješenje" za sva pitanja čovječanstva

Frka oko Jablaničkog jezera