Genska terapija vratila sluh miševima
Kada su naučnici ubacili funkcionalnu kopiju jednog gena u stanice miševa sa poremećajem čula sluha, životinje su ponovo mogle detektovati zvuk. Rad koji je donio ovakav zaključak objavljen je pod nazivom „Gene therapy restoresauditory and vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1c“ u časopisu Nature Biotechnology.
Usherov sindrom tip I je rijedak nasljedni poremećaj uzrokovan mutacijom na
jednom od pet različitih gena koji su odgovorni za razvoj i funkcionalnost
unutarnjeg uha. Mutacije ovih gena uzrokuju i probleme sa održavanjem
ravnoteže, dok je sam Usherov sindrom tip I karakteriziran gluhoćom i sljepilom
koji nastupaju već u djetinjstvu. Naime, isti geni koji kontroliraju funkciju
unutarnjeg uha su povezani i sa razvojem mrežnjače te čulom ravnoteže. Ove
mutacije se prenose autosomalno recesivno.
Naučnici sa Boston Children's Hospital u Massachusettsu su uspjeli miševima
sa ovim sindromom dati sintetski virus koji je nosio zdravu i funkcionalnu
verziju gena za protein koji se zove harmonin, a kojeg kodira gen USH1C. Ovaj
protein ima važnu ulogu za razvoj i pravilnu funkciju stereocilija – malih
nastavaka stanica u unutarnjem uhu koji prenose signale o zvuku i kretanju
mozgu.
Miševi koji su primili ovu terapiju počeli su reagovati čak i na veoma tihe
zvuke te su se dobro pokazali na testovima pomoću kojih je ispitivano stanje
čula ravnoteže.


Primjedbe
Objavi komentar