Mala alga krije lijek za sljepoću

Izvor: AMI images/Science sources via Science Magazine

Jednostanična zelena alga Chlamydomonas reinhardtii ima neku vrstu primitivnog "oka". Zapravo, tehnički, to i nije oko, nego udubljenje u citoplazmi u kojoj se nalazi poseban fotoosjetljiv protein kanalrodopsin (channelrhodopsin, koji sam već spominjala kada sam pisala o principima optogenetike). Ovaj kanalrodopsin (ChR2) omogućava algi da vrši fotosintezu - u osnovi, protein "osjeća" gdje ima svjetlosti (zapravo, absorbira plavu svjetlost) i alga se kreće prema osvijetljenom području. Ako bi se Chlamydoomonas reinhardtii posmatrao u živom preparatu tako što bi se dio preparata zamračio, a dio osvijetlio, mogli bismo primijetiti kako se stanice ove alge počinju kretati prema osvijetljenom dijelu. 

Međutim, naučnici smatraju kako bi transplantacija ChR2 u ljudsku retinu ljudima sa oštećenim vidom mogla vratiti ovo čulo. Prošli mjesec američka Food and Drug Agency (FDA)  je jednoj mičigenskoj kompaniji, RetroSense Therapeutics, odobrila početak kliničkih testiranja terapije kanalrodopsinom-2.

Upravo zbog toga što kanalrodopsin čini nervne stanice fotoosjetljivim na primjeru optogenetike, istraživači iz RetroSense Therapeutics smatraju da bi ovo moglo funkcionisati i sa stanicama retine - kanalrodopsin bi stanice unutrašnjeg staničnog sloja  retine mogao učiniti osjetljivim na svjetlost i tako restaurirati čulo vida. Unutrašnji slojevi retine, za razliku od čunjića i štapića nisu fotoosjetljivi, ali bi insertovanjem kopija gena za kanalrodopsin (dakle, radi se o vrsti genske terapije) ove stanice unutrašnjosti retine postale fotoosjetljive.

Građa retine, štapići prikazani tamnoplavom bojom čunjići prikazani plavom, zelenemo i crvenom bojom, stanice unutrašnjeg sloja retine ispred njih (na dijagramu-u dnu), izvor: webvision.med.utah.edu

Analogija sa onim što kanalrodopsin čini u nervnim stanicama obećava da ovo nije sulud pokušaj - zapravo, stvar djeluje vrlo racionalno. 

Zašto ne insertovati kanalordopsin u fotosenzitivne čunjiće i štapiće? U slučaju bolesti poput retinitis pigmentosa ili staračke makularne degeneracije, čunjići i štapići odumiru. Jednostavno, nema se gdje insertovati gen. Naravno postoje i druge opcije za restauraciju čula vida, poput terapije matičnim stanicama, ali zašto ne probati sve mogućnosti?

U suštini, RetroSense namjerava insertovati gen za kanalrodopsin u sloj ganglijskih stanica retine - to su također tipovi nervnih stanica, pa bi i ovi neuroni trebali postati fotosenzitivni i slati signal u mozak. 

Ipak, to što je moguće nervne stanice učiniti fotosenzitivnim, ne znači da bi pacijentima mogao biti vraćen vid. Kanalrodopsin-2 je oko 1000X manje osjetljiv na svjetlost od proteina u čunjićima (rodopsin). Također, ganglijske stanice retine nikad ne primaju svjetlost direktno, nego samo primaju signal od čunjića i štapića. Koliko se može računati na plastičnost mozga - njegovu sposobnost prilagođavanja? Testovima na miševima su pokazali da miševi nakon ove terapije mogu osjetiti pruge svjetlosti, što je obećavajuće.