Kymriah: lijek od pola miliona dolara

Prije nekoliko dana, 30. avgusta ove godine, američka Agencija za hranu i lijekove (Food and Drug Administration, FDA) odobrila je prvi lijek za rak koji se dobija od stanica samih pacijenata. Međutim, lijek će imati cijenu od 475 000 $. FDA je terapiju odobrila nakon izvještaja studije na 63 pacijenta koja je pokazala da je 83% pacijenta nakon terapije bilo u remisiji.

Ovaj lijek, koji će se prodavati pod imenom Kymriah, jeste terapija za akutnu pedijatrijsku limfoblastičnu  leukemiju, inače najčešće maligno oboljenje kod djece: ova bolest čini oko 30% svih malignih oboljenja kod djece te oko 80% svih leukemija. Statistika kaže kako ovaj oblik leukemije pogađa više pripadnike bijele rase, ali da oni također imaju veće šanse za oporavak. Najčešće obolijevaju djeca do deset godina, ali i mlađi ljudi. Procijenjena incidencija obolijevanja je 1 slučaj na otprilike 1500 djece. Sama bolest je povezana sa postojanjem nekih hromosomskih aberacija i oko 5% slučajeva pedijatrijske limfoblastične leukemije ima uzrok u translokaciji između hromosoma 9 i 22, poznatoj kao „Filadelfija hromosom“.

Standardne terapije za limfoblastičnu leukemiju djeluju tako da oko 85% pacijenata bude u remisiji, stabilnom stanju bez simptoma, međutim, postoji mala frakcija oboljelih čiji organizam ne reaguje na do sada poznate terapije. Spomenuta terapija će biti namijenjena prije svega onim pacijentima koji ne reaguju na standardnu terapiju.

Sam tretman je u medicini poznat kao CAR-T, a podrazumijeva uzimanje stanica imunog sistema (T-limfocita) od samog pacijenta, pri čemu se te stanice poslije u laboratoriji modificiraju dodavanjem specijalnih receptora na površinu stanične membrane ovih stanica. Ovi receptori se nazivaju chimeric antigen receptori i upravo ta riječ – himerski antigen receptori – stoji za skraćenica „CAR“, dok se T odnosi na T-limfocite. Stanice pacijenta se modificiraju tako da dobiju receptore specifične upravo za kancer koji taj pacijent ima. Praktično, ovim laboratorijskim transformacijama se od T-stanica, koje su inače „vojnici“ našeg organizma i reaguju na uljeze, prave ultimativni „super-vojnici“.

Nejasno je koliko pacijenti nakon CAR-T terapije mogu biti u remisiji. Neki od tretiranih pacijenata su nakon mjesec dana su ponovo pokazivali simptome. Također, ova terapija također ima neke neugodne nus-pojave jer terapija izaziva sindrom oslobađanja citokina, molekula koje služe kao prenosioci poruka u organizmu na molekularnom nivou. To se manifestuje kroz visoke temperature, povraćanje i dijareju. Također, spominje se i nervna nestabilnost koja se može manifestirati i kroz epizode delirijuma.

Treba napraviti digresiju i reći to kako je svako maligno oboljenje specifično te da čak isti tip oboljenja ima specifičnosti od pacijenta do pacijenta. Stoga je iluzorno nadati da će jednog dana biti pronađen univerzalni lijek za rak. Jedino je moguće praviti terapije koje će biti posebno „krojene“ za svakog pacijenta. Te terapije se mogu zasnivati na virusima, nanotehnologiji, imunologiji i genetičkom inženjerstvu te na matičnim stanicama. Spomenuta terapija je naslonjena na nalaze studije iz 2016. godine u kojoj je pokazano da reprogramirane T-stanice imunog odgovora mogu efikasno djelovati protiv malignih stanica. Tada su postignuti obećavajući rezultati: kod 94% pacijenata oboljelih od limfoblastične leukemije simptomi su se povukli, dok je kod oko 80% pacijenata sa drugim tipovima raka krvnih stanica zabilježen nestanak simptoma. 50% ovih pacijenata je bilo u remisiji.

Za mnoge je cijena terapije Kymriah, inače Novartisovog patenta, bezobrazno i neopravdano visoka, ali neke studije procjenjuju da bi cijena terapija ovog tipa mogla dosezati i vrtoglavih 650 000$. Cijene nekih drugih terapija, poput određenih vidova transplantacije matičnih stanica, mogu se kretati od 350 000 do čak 800 000$. Primjerice, lijek za spinalnu mišićnu atrofiju kompanije Biogen, Spinraza, košta 750 000$ za prvu godinu. Postoje i mišljenja kako je sve ovo Novartisova igra kako bi mogli tvrditi da su cijenu ipak spustili, iako je ona trebala biti mnogo viša što će dovesti do standardnih spekulacija sa osiguravajućim kućama sa kojima če se postizati dogovori o popustima u tajnosti.

Izgled krvi kod akutne limfoblastične leukemije, primijetite abnormalno velik broj nezrelih limfoblasta (ljubičasto)

Iz Novartisa kažu kako je ovo okvirna cijena, te da će se cijena terapije formirati individualno, u ovisnosti od tipa i osobina svakog pojedinačnog kancera. Također, kažu da su okvirnu cijenu bazirali na osnovu interpolacija određenih podataka te da je cijena racionalna. Tako Brad Loncar, jedan od investitora u oblast imunoterapije kancera, u jednom intervjuu kaže kako ova cijena nije nametnuta motivima pohlepe.

Biomedicina je grana istraživanja koja neprestano napreduje i daje nove, sve bolje rezultate. Međutim, krajnji korisnici ovih dostignuća – ljudi koji pate od teških oboljenja danas nemaju ravnomjeran i lak pristup ovim terapijama čak ni onda kada one prođu klinička ispitivanja i pokažu se efikasnim. U nekim zemljama zdravstveni sistem je toliko loš da pacijenti uopšte nemaju pristup ovakvim terapijama, a tamo gdje pristup postoji, ljudi često ne mogu priuštiti lijek. Stoga ili neće ni primiti terapiju ili će je priuštiti po cijenu zaduživanja i sklapanja ugovora sa osiguravajućim kompanijama.